醫(yī)療器械創(chuàng)新網(wǎng)
隨著臨床和分子遺傳學(xué)研究的不斷深入，HCM 的患病率估計(jì)至少為 1/200。全球范圍上來(lái)講，美國(guó)、日本及歐洲流行病學(xué)研究表明患病率為0.17%-0.23%，據(jù)此估算全球約有2000萬(wàn)例患者。HCM不容小視。
近年來(lái)HCM治療領(lǐng)域最受關(guān)注的藥物是Mavacamten。2020年10月，百時(shí)美施貴寶(BMS)宣布以131億美元現(xiàn)金、溢價(jià)60%收購(gòu)MyoKardia，以獲得其在研新藥心肌肌球蛋白別構(gòu)抑制劑Mavacamten，可用于HOCM患者的治療。臨床結(jié)果顯示，盡管Mavacamten達(dá)到了主要和次要臨床終點(diǎn)，但其主要作用為緩解梗阻，并未能減少室間隔厚度，對(duì)重度HOCM患者的治療效果有限。該產(chǎn)品2022年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)治療NYHA心功能 II ~ III級(jí)的癥狀性梗阻性肥厚型心肌病，以改善心功能和癥狀。
Liwen于去年通過(guò)國(guó)內(nèi)的創(chuàng)新醫(yī)療器械特別審批申請(qǐng)，將使該產(chǎn)品加快在國(guó)內(nèi)上市進(jìn)程。同時(shí)由于Liwen在臨床上的效果突出，在21年啟明醫(yī)療以4.93億元收購(gòu)諾誠(chéng)，Liwen成為啟明醫(yī)療又一款明星產(chǎn)品。
Liwen臨床研究
去年在?JAMA Cardiology上發(fā)布一份關(guān)于Liwen臨床研究，該研究是針對(duì)藥物難治性HOCM患者行PIMSRA的單臂、單中心研究。共納入2016年10月至2020年6月于西京醫(yī)院行PIMSRA的200例HOCM患者，所有患者靜息/誘發(fā)的流出道壓力階差≥50 mmHg、NYHA心功能≥II級(jí)、最大耐受劑量藥物治療仍無(wú)效。平均隨訪19（6~50）個(gè)月。
具體研究數(shù)據(jù)：
最大室間隔厚度平均值從24.0±5.1mm減少至17.3±4.4 mm（P<0.001），左心室流出道靜息壓力階差平均值從79.0±53.0 mm Hg降低至14.0±24.0 mm Hg（P<0.001）。末次隨訪，190名（96%）患者的心功能處于I級(jí)或Ⅱ級(jí)。
30天主要不良臨床事件發(fā)生率為10.5%（n=21）：2例（1.0%）住院/30天死亡，7例（3.5%）心包積液需要小切口處理，12例（ 6%）心包積液需行心包穿刺引流，無(wú)其它出血或卒中發(fā)生。
其他圍手術(shù)期并發(fā)癥包括5例患者（2.5%）發(fā)生永久性右束支傳導(dǎo)阻滯、2例（1.0%）室顫后復(fù)蘇，2例（1.0%）發(fā)生間隔支動(dòng)脈瘤。無(wú)永久性起搏器植入。
除此之外啟明醫(yī)療公布動(dòng)態(tài)隨訪臨床研究數(shù)據(jù)顯示，截至目前隨訪至術(shù)后6個(gè)月的38位受試者，治療成功率高達(dá)92.11%（35/38），相較于酒精消融成功率獲得大幅度提升。臨床終點(diǎn)中，最大室間隔厚度平均降至17.08mm(較術(shù)前下降25.61%)；左室流出道壓力階差術(shù)后降至16.31mmHg（較術(shù)前下降76.25%）,這兩項(xiàng)重要的指標(biāo)均較術(shù)前獲得顯著改善，并呈現(xiàn)出持續(xù)改善的趨勢(shì)。
